Ailevi hiperkolesterolemi tedavisinde yeni ajanlar: Lomitapide – Mipomersen
Meral KayıkçıoğluEge Üniversitesi Tıp Fakültesi, Kardiyoloji Anabilim Dalı, İzmirLDL reseptörlerinin genetik yetersizliği sonucu gelişen ailevi hiperkolesterolemi (AH), aşırı yüksek kolesterol düzeyleri ve erken yaşlarda aterosklerozla karakterize bir
hastalıktır. Bu olgularda aterosklerotik kardiyovasküler olayları engelleyebilmek için erken yaştan itibaren etkin LDLkolesterol düşüşü sağlanması gerekmektedir. Ancak başta
homozigot hastalar olmak üzere LDL reseptörlerinin işlev bozukluğu nedeniyle statin vb antilipit ajanlarla hedef LDL kolesterol düzeylerine ulaşmak neredeyse imkansızdır. LDL
aferezi, ciddi AH olgularında etkin bir tedavi olmasına rağmen invazif, kronik ve zaman alıcı doğasından dolayı hastaların tedaviye uyumu düşüktür. Üstelik düzenli afereze erken
dönemde bile başlansa olguların ¼’ünde ateroskleroz ilerleyebilmektedir. Klinik veriler de bu hastalarda karşılanmamış medikal gereksinimlerden dolayı yeni lipit düşürücü
ajanlar gerektiğini desteklemektedir. Bu derlemede homozigot AH hastalarında, Apolipoprotein (Apo) B’yi hedefleyen yeni tedavi stratejileri ele alacaktır. MTTP inhibitörü Lomitapide ve oligonükleotid Mipomersen hakkında bilgi sağlanacaktır. Her iki ajan da Apo B üzerinden etkilediğinden LDL reseptörleri hiç olmayan homozigot hastalarda da işe
yarayacağı düşünülmektedir.
New agents in the treatment of familial hypercholesterolemia: Lomitapide vs. Mipomersen
Meral KayıkçıoğluEge University Faculty of Medicine, Department of Cardiology, Istanbul, TurkeyFamilial hypercholesterolemia (FH) is caused by genetic deficiency of LDL receptors leading to extremely high cholesterol levels and atherosclerosis at early ages.
For the prevention of early atherosclerotic cardiovascular events, effective reduction of LDL-cholesterol is necessary from the early ages. However, particularly in homozygous
patients, it’s almost impossible to achieve target LDL-cholesterol levels with antilipid agents including statin agents, due to the severe LDL receptor dysfunction. LDL apheresis
is an effective treatment modality in severe FH patients. However, the invasive, chronic time consuming nature of this treatment decreases the compliance of these patients.
Moreover, atherosclerosis progress in 25% of the patients undergoing regular and effective apheresis even though since early ages. Clinical data also indicate that there is
still an unmet medical need for new effective treatments for FH patients. This review will address new therapeutic strategies targeting Apolipoprotein (Apo) B including MTTP
inhibitor Lomitapide and oligonucleotide Mipomersen. As both agents are targeted against ApoB, they are expected to be effective even in receptor negative homozygous FH
patients.
Sorumlu Yazar: Meral Kayıkçıoğlu, Türkiye
| ARAÇLAR |
 Tam Metin PDF Yazdır Alıntıyı İndir RIS EndNote BibTex Medlars Procite Reference Manager E-Postala Paylaş Yazara e-posta gönder
Benzer makaleler Google Scholar |