[]

. Baskıdaki Makaleler: TJH-97345 | DOI: 10.4274/tjh.galenos.2025.2025.0245

Didem Atay¹, Deniz Yılmaz Karapınar², Gonca Kaçar³, Nihal Karadas², Hilmi Apak³, Hasan Fatih Çakmaklı⁴, Aysha Gadashova³, Tekin Aksu⁵, Tiraje Celkan³, Neşe Yaralı⁶, Mehmet Fatih Orhan⁷, Alper Özcan⁸, Mehmet Ertem⁴, Selin Aytaç⁵, Hale Ören⁹, Sinan Akbayram¹⁰, Melek Işık¹¹, Şebnem Yılmaz⁹, Talia İleri⁴, Mustafa Büyükavcı¹², Musa Karakükcü⁸, Tuba Hilkay Karapınar¹³, Fatih Erbey¹⁴, İbrahim Eker¹⁵, Davut Albayrak¹⁶, Şule Ünal; On Behalf Of The Turkish Society Of Pediatric Hematology, Bone Marrow Failure Scientific Working Group⁵
¹Acıbadem Altunizade Hospital, Clinic of Pediatric Hematology and Oncology & BMT Center, İstanbul, Turkiye
²Ege University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology and Oncology, İzmir, Turkiye
³İstanbul University-Cerrahpaşa, Cerrahpaşa Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology, İstanbul, Turkiye
⁴Ankara University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology, Ankara, Turkiye
⁵Hacettepe University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology, Ankara, Turkiye
⁶Ankara Yıldırım Beyazit University Faculty of Medicine; Ankara Bilkent City Hospital Children’s Hospital, Department of Pediatric Hematology Oncology, Ankara, Turkiye
⁷Sakarya University Faculty of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology and Oncology, Sakarya, Turkiye
⁸Erciyes University Faculty of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Hematology and Oncology, Kayseri, Turkiye
⁹Dokuz Eylul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology, İzmir, Turkiye
¹⁰Gaziantep University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology Oncology, Gaziantep, Turkiye
¹¹Ankara Bilkent City Hospital Children’s Hospital, Clinic of Pediatric Hematology Oncology, Ankara, Turkiye
¹²Necmettin Erbakan University Faculty of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology and Oncology, Konya, Turkiye
¹³University of Health Sciences Turkiye, Dr. Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital, Clinic of Pediatric Hematology, İzmir, Turkiye
¹⁴Koc University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology and Oncology, İstanbul, Turkiye
¹⁵Afyonkarahisar Health Sciences University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology and Oncology and Pediatric Stem Cell Transplantation Center, Afyonkarahisar, Turkiye
¹⁶Samsun Medicalpark Hospital, Clinic of Pediatric Hematology and Oncology & Bone Marrow Transplantation Unit, Samsun, Turkiye

Amaç: Standart immünosüpresif tedaviye (IST) eklenen eltrombopag (EPAG), yetişkinlerde tedavi görmemiş şiddetli aplastik anemisi (SAA) olan hastalarda daha yüksek genel (OR) ve tam yanıt (CR) oranları ile ilişkilendirilmiştir, ancak edinilmiş aplastik anemisi olan çocuklarda EPAG' in etkinliğine ilişkin klinik kanıtlar sınırlı ve tartışmalıdır.
Gereç ve Yöntem: Çalışmada SAA' li pediatrik hastalarda ilk basamak tedavi olarak IST ile kombine EPAG' in (n=38) etkinliği ve güvenliği tek başına IST (n=57) alan hasta grubu ile karşılaştırıldı.
Bulgular: EPAG+IST grubu 3 ve 6. aylarda daha yüksek CR ve OR oranlarına sahipti, ancak 1 yıllık OR, CR ve parsiyel yanıt (PR) oranları iki grup arasında anlamlı bir fark göstermedi. EPAG+IST grubunda tanı anında daha büyük yaşta olmak (>8.95 yaş), 6 ay ve 1 yılda daha yüksek OR oranları ile ilişkiliydi (sırasıyla p=0.007, p=0.005). Bu çalışmada EPAG' in IST' ye eklenmesi, genel sağkalım (OS) ve olaysız sağkalım (EFS) açısından tek başına IST' ye göre üstünlük göstermedi (1 yıllık EFS EPAG+IST için %81.1 ve IST için %71.3 ve 1 yıllık OS %89.2'ye karşı %80.4).
Sonuç: Eltrombopag toksik etkileri artırmadan tek başına IST alanlara kıyasla daha hızlı yanıt almayı sağladı. Ancak IST’ ya EPAG eklenmesi çocuklarda OS veya relaps oranları açısından tek başına IST’ ye göre ek fayda sağlamadı. Tanı sırasında daha büyük yaşta olan çocuklarda özellikle IST’ ye EPAG eklenmesi daha iyi yanıt oranları ile önemli ölçüde ilişkiliydi.

Anahtar Kelimeler: Eltrombopag · immünsupresyon · tedavi · ağır aplastik anemi

A Multicenter, Retrospective Study Comparing Immunosuppressive Therapy Combined with Eltrombopag to Immunosuppressive Therapy Alone as Front-Line Treatment for Pediatric Severe Aplastic Anemia

Objective: Eltrombopag (EPAG) added to standard immunosuppressive therapy (IST) was associated with higher overall (OR) and complete response (CR) rates in patients with treatment-naïve severe aplastic anemia (SAA) in adults, but the clinical evidence on the efficacy of EPAG in children with acquired aplastic anemia is limited and controversial.
Materials and Methods: We compared the efficacy and safety of EPAG combined with IST (n=38) versus IST alone (n=57) as a front-line treatment for pediatric patients with SAA.
Results: The EPAG+IST group had higher CR and OR rates at 3 and 6 months, although 1-year OR, CR, and partial response (PR) rates showed no significant difference between two groups. Older age at diagnosis (>8.95 uncorrected proof years) was associated in the EPAG+IST group with higher OR rates at 6 months and 1-year (p=0.007, p=0.005, respectively). The addition of EPAG to IST did not demonstrate superiority over IST alone in terms of overall survival (OS) and event-free survival (EFS) in this study; with 1-year EFS of 81.1% for EPAG+IST and 71.3% for IST, and with 1-year OS of 89.2% vs. 80.4%.
Conclusion: Eltrombopag induced a faster response compared to those receiving IST alone without increasing toxic effects, but EPAG does not confer additional benefits regarding OS or relapse rates in children. Notably, older age at diagnosis in the EPAG+IST group was significantly associated with improved response rates.

Keywords: Eltrombopag · Immunosuppression · Treatment · Severe aplastic anemia

Sorumlu Yazar: Didem Atay

ARAÇLAR